Kamuyu Aydınlatma Platformuna (KAP) yapılan açıklamada, şunlar kaydedildi:
''Gen ile Gen'in mevcut iş ortaklarından olan PTC Therapeutics arasında, PTC Therapeutics tarafından üretilen Aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliği tedavisinde kullanılan UPSTAZA (eladocagene exuparvovec) adlı gen tedavisi ilacının Türkiye'ye ithali ve tedariki konusunda münhasır distribütörlük anlaşması imzalanmıştır. UPSTAZA, şiddetli aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliği genetik olarak doğrulanmış olan, 18 aylık ve üzeri hastalarda kullanılan bir gen tedavisidir. AADC eksikliği, tipik olarak yaşamın ilk aylarında ciddi sakatlığa ve acıya neden olan, fiziksel, zihinsel ve davranışsal olarak yaşamın her yönünü etkileyen ölümcül, nadir, ağırlıklı olarak sinir sistemini etkileyen metabolik genetik bir hastalıktır. Sözleşmenin yürürlüğe girmesi ile Gen tarafından söz konusu ilacın Sağlık Bakanlığınca yurt dışı ilaç listesine eklenebilmesi için gerekli süreçler takip edilecek ve süreç tamamlandıktan sonra ülkemizde hasta adına ilaç temin programı (Named Patient Program – NPP) kapsamında tedariki ve satışı gerçekleştirilecektir.''
